一、项目背景
脊柱关节炎（spondyloarthritis，SpA），是一组慢性炎症性风湿性疾病，具有特定的病理生理、临床、放射学和遗传性特征。本组疾病以强直性脊柱炎（AS）为原型(prototype)，还包括幼年型脊柱关节病（JSpA）、未分化脊柱关节病（uSpA），反应性关节炎（ReA）等。SpA是症状与体征相互重叠的一组疾病，风湿科医生往往根据患者中轴与外周表现区分中轴型与外周型SpA。
SpA呈世界范围分布，是关节病中最常见的疾病之一，不同种族和国家的患病率不尽相同，我国SpA的患病率高达0.78%，其中AS患病率为0.37%，AS中约15%可发展为重度脊柱关节、髋关节畸形，致残率较高，严重影响患者的工作和生活能力。目前国际上对AS的诊断仍采用1984年修订的纽约标准，需要骶髂关节存在明确的放射学破坏，但从出现腰背痛症状到出现放射学破坏往往需要5至10年的时间，易使患者错过最佳的诊疗时机。为了识别早期患者，国际脊柱关节炎评价协会（ASAS）于2009年制定了中轴型脊柱关节炎（axSpA）分类标准，增加了磁共振成像（MRI）和更多的临床指标，将该病诊断提前到放射学阴性的中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）阶段。2018年国家卫生健康委发布的《关于印发国际疾病分类第十一次修订本（ICD-11）中文版的通知中》取消强直性脊柱炎这一命名，更名为中轴型脊柱关节炎（axSpA），这反映出人类对该疾病认知水平的提高，这也有助于疾病的早期诊断和治疗，但是还没有相应的治疗药物被批准。
axSpA是以骶髂关节和脊柱受累为主的慢性炎症性疾病，ASAS关于axSpA的分类标准认为放射性阴性中轴型脊柱关节（nr-axSpA）和放射学阳性中轴型脊柱关节炎（r-axSpA，即强直性脊柱炎）是一种疾病的两个不同阶段。有研究表明，nr-axSpA患者与r-axSpA患者一样，通常青壮年起病，承受相似的疾病负担。然而，目前尚无根治axSpA的有效治疗方法。根据2022年更新的国际脊柱关节炎评价协会（ASAS）/欧洲抗风湿联盟（EULAR）关于axSpA的管理指南中，非甾体抗炎药（NSAIDs）被建议作为治疗axSpA的一线用药，生物制剂被建议作为非甾体抗炎药不能控制症状时的二线用药，同时建议根据患者自身情况积极进行非药物干预。一项使用肿瘤坏死因子抑制剂（TNFi）治疗NSAIDs难治性的nr-axSpA患者的随机双盲安慰剂对照研究结果显示：接受TNFi治疗12周达到ASAS40的患者比例为32%（34/105），安慰剂组仅为16%（17/108）（P=0.006），提示TNFi治疗nr-axSpA疗效显著。
此外，axSpA的早期诊断、早期治疗已成为治疗趋势，近来许多临床试验将研究重点放到nr-axSpA或者是包括nr-axSpA的axSpA患者。关于早期病程的axSpA患者，例如病程不足3年的患者，积极治疗并持续维持临床缓解能否有效延缓或者阻止其向r-axSpA进展，已经成为国际风湿病学术界的研究热点。最近德国一项随访10年的研究表明TNFi在治疗2~4年后可以明显延缓axSpA患者骶髂关节的放射学进展，这种延缓效应在nr-axSpA和r-axSpA患者中均存在，并且在nr-axSpA患者中效应更显著。因此观察TNFi或其他药物治疗nr-axSpA和r-axSpA的实际临床疗效，减轻患者疾病负担，以及延缓疾病进展具有重要意义。
我国人口基数大，nr-axSpA和r-axSpA患病人数较多，并且多为青壮年，他们不仅承受着巨大的经济压力和精神负担，更因病致使劳动力丧失和社会职能缺失，造成家庭和社会的沉重负担。为了更加深入的了解我国axSpA患者人群在疾病特征、治疗及转归的特点，推动治疗方法的产生，山东省同心家园公益基金会成立探索中轴型脊柱关节炎治疗方法项目，资助医学专家团队开展中轴型脊柱关节炎的多中心、前瞻性、非干预观察性研究，在不干预患者治疗的前提下，为axSpA患者探索新的安全有效的治疗方式，最终使患者受益。
二、项目概况
(一) 项目类型：□扶贫 □济困 □恤病 □助残 R助医
(二) 项目名称：探索活动性中轴型SpA治疗方法（IIT）项目
(三) 目标群体：r-axSpA 和 nr-axSpA 患者
(四) 社会问题：目前尚无根治 axSpA 的有效治疗方法。
(五) 问题的原因
1. 直接原因：临床研究经费不足。
2. 根本原因：缺少相关类似研究指导临床诊断治疗。
(六) 项目干预措施：为医学研究团队开展临床研究提供资金支持。
(七) 近期目标：在基金会提供的经费支持下，接受资助的医学团队顺利开展临床医学研究。
(八) 远期目标：评价真实临床环境中对 NSAIDs 治疗反应不足者不同治疗方案对活动axSpA 的有效性与安全性，了解 axSpA 的疾病特征及 nr-axSpA 随时间推移进展为 r-axSpA 的情况。为 nr-axSpA 和 r-axSpA 患者的诊疗提供更多的临床证据。
(九) 项目周期：2023年4月1日至2025年12月31日
(十) 实施地区：全国
(十一) 项目牵头专家
姓名：黄烽
单位：中国人民解放军总医院
科室：风湿免疫
职称：主任医师
简介：中国人民解放军总医院风湿科主任医师，教授，博士生导师，全军风湿病专科中心主任。主要从事常见风湿性疾病（如强直性脊柱炎、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、皮肌炎/多肌炎等）的早期诊疗、预防及病因与发病机制的研究。探索建立适合国内AS患者的规范化治疗方案和功能康复方法。侧重探索遗传与环境因素如何参与强直性脊柱炎等脊柱关节病的发病
本项目牵头专家参与工作：1.撰写并审核方案。2.通过院方科研立项伦理审核。3.根据方案执行此项研究，把握研究方向及进度。
(十二) 参试单位
组长单位：中国人民解放军总医院第一医学中心
参加单位：18家中心(排名不分先后)
中国人民解放军总医院
新疆维吾尔自治区人民医院
天津中医药大学第一附属医院
海南医学院附属第二医院
中南大学湘雅医院
中南大学湘雅二院
云南省中医院
浙江大学医学院附属第二医院
福建省立医院
山西白求恩医院
佛山中医院
山西省人民医院
安徽医科大学第一附属医院
内蒙古医科大学附属第二医院
齐齐哈尔中心医院
重庆市中医院
重庆医科大学附属第二医院
浙江省人民医院
三、项目方案
详见：附件（一）《中轴型脊柱关节炎的真实世界研究》。
四、项目预期成果
在基金会资助的资金支持下，医学团队顺利开展了临床医学研究，不同治疗方案的安全性、有效性得到验证。
