儿童血液肿瘤CIT应对计划

肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）是一种最常见的肿瘤化疗并发症，有可能导致化疗药物剂量降低或化疗时间延迟，甚至需要血小板输注，因而增加患者的治疗费用、降低化疗效果和患者的生活质量、缩短生存时间。

对成人CIT患者的治疗，多项临床研究表明，重组人血小板生成素（rhTPO）可减轻白血病成人患者化疗后血小板下降的程度，缩短血小板减少症持续时间，减少血小板输注次数和输注量，保证化疗能够按计划顺利进行，而不良反应轻微，患者耐受性良好，目前已广泛用于白血病成年患者化疗后的血小板减少症治疗。目前我国在儿童血液肿瘤CIT患者的治疗方法缺少研究，针对rhTPO的有效性、安全性尚不明确。

鉴于此，山东省同心家园公益基金会设立“儿童血液肿瘤CIT应对计划”项目，资助医学专家团队开展rhTPO治疗儿童CIT的临床研究，推动更有效、更安全的儿童CIT治疗方法的产生。最终扩展儿童CIT的治疗方法、提升治疗效果，减少出血风险、避免化疗延期，提升化疗效果与生存质量。

项目周期：2022年4月1日至2024年4月1日

实施地点：中山大学附属第一医院

项目目标：参与临床研究的患者，病情得到改善；rhTPO用于儿童血液肿瘤CIT治疗的疗效、不良反应得到验证。

探索TD-NSAA治疗方法·2022

再生障碍性贫血（AA）是多种病因引起的骨髓衰竭性疾病，主要表现为外周血全血细胞减低、网织红细胞绝对减少及淋巴细胞相对增多，且骨髓增生低下、非造血细胞增多，根据中性粒细胞数量小于0.5×109 /L、血小板小于20×109 /L及病情发病急缓，分为重型再生障碍性贫血（SAA）和非重型再生障碍性贫血（NSAA）。NSAA又依据是否需输注血液制品分为输血依赖型NSAA（TD-NSAA）和非输血依赖型NSAA。

临床上对TD-NSAA可采用环孢素（CsA）联合促血（雄激素、造血生长因子）治疗，如治疗6个月无效则按SAA治疗，可选择的治疗方法有限。截至目前，未有CsA联合血小板生成素（TPO）受体激动剂一线治疗TD-NSAA的报道。阿伐曲泊帕是一种新一代的口服血小板生成素受体激动剂，可模拟TPO在体外和体内的生物学效应，所以针对阿伐曲泊帕联合CsA的治疗方案需要更多的循证证据来支持。

鉴于此，山东省同心家园公益基金会成立探索TD-NSAA治疗方法2022项目，开展阿伐曲泊帕联合环孢素相比环孢素单药用于输血依赖非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性临床研究，获取更多的循证证据，为TD-SAA患者探索新的安全有效的治疗方式，最终使TD-NSAA患者获益。

项目周期：2022年4月20日至2023年4月20日

实施地点：江苏省人民医院

项目目标：研究阿伐曲泊帕治疗输血依赖非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性，探索TD-NSAA治疗方法。

诚挚邀请您参与以上公益项目，助力患者重获健康，为我国的慈善事业提供资助和支持。