一、项目背景和意义

急性髓系白血病( Acute myeloid leukemia，AML) 是成人最常见的急性白血病类型，疾病进展迅速，自然病程一般为数周或数月。近年来，AML的发病率不断上升，其中复发难治性 AML占比也在逐渐增加。虽然60% - 80%的成人 AML 患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解(CR)，但约 20%的患者会出现原发难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者最终会复发。复发难治性 AML 患者预后较差，目前对于该病的治疗暂无统一标准方案。需要临床进一步研究观察。

目前国内复发难治AML人群的有效治疗方案依然有限，且国内的支持治疗现状较国外有一些差距，造成感染、出血等骨髓抑制相关并发症更为突出，且部分患者因并发症不能按期接受后续巩固化疗，影响疗效及患者生存。分析国内患者治疗现状，拟对克拉屈滨联合去甲氧柔红霉素、维奈克拉和标准剂量阿糖胞苷的联合方案进行探索，研究调整后 的方案在国内人群是否具有相似甚至更优的疗效，同时关注安全性。基于以上背景，拟开展克拉屈滨、去甲氧柔红霉素、阿糖胞苷（CLIA）联合维奈克拉治疗复发难治AML患者的多中心、单臂II期临床研究，旨在观察CLIA联合维奈克拉治疗中国复发难治性AML患者的有效性和安全性。以响应健康中国规划，提高急性白血病患者的生存期及生活质量。

二、项目概况

（一）项目名称：克拉屈滨、去甲柔红霉素、阿糖胞苷（CLIA）联合维奈克拉治疗复发难治AML患者临床研究项目

（二）研究对象：18岁至70岁复发难治的AML患者

（三）项目周期：2024年7月1日至2025年12月31日

（四）项目内容：

为了能够探究国内复发难治急性髓系白血病（AML）人群有效的治疗方案，并依此指导临床选用更有效的治疗措施，使患者获得更好的治疗效果。基金会计划于2024年7月1日至2025年12月31日开展克拉屈滨、去甲氧柔红霉素、阿糖胞苷（CLIA）联合维奈克拉治疗复发难治AML患者临床研究项目。资助医学专家团队对患者病情进行评估、标本采集检测及数据分析，根据检测结果确定药物作用效果及其作用机制。

三、项目进展

本项目旨在探究国内复发难治急性髓系白血病（AML）患者的有效治疗方案。自2024年7月1日启动以来，项目已进入稳步实施阶段，预计将持续至2025年12月31日。本项目针对18岁至70岁的复发难治AML患者，采用克拉屈滨、去甲柔红霉素、阿糖胞苷（CLIA）联合维奈克拉的治疗方案。医学专家团队对患者病情进行全面评估，采集标本进行检测，并深入分析数据，以确定药物的作用效果及其机制。

目前，项目进展顺利，已初步收集到部分患者的治疗数据和反馈信息。未来，我们将继续深化研究，为复发难治AML患者探索更加有效的治疗方案，以期提高患者的生存质量和治疗效果，为临床治疗提供有力支持。