一、项目背景和意义

急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia, AML）只约占儿童白血病的20%，但预后较差，3年无事件生存率(EFS)约50%-60%，总生存率(OS)约60%-70%。分子遗传学异常是影响AML预后的重要因素之一。其中，FLT3-ITD突变是影响预后的常见分子遗传学异常。FLT3抑制剂的研发给FLT3-ITD突变AML的治疗带来了希望，但FLT3抑制剂的耐药也成为了临床治疗中必须面对的突出问题。因此，迫切需要寻找更多的治疗FLT3-ITD AML的方法及克服FLT3抑制剂耐药的治疗新靶点。

FLT3-ITD突变也是PML/RARa阳性APL常见融合基因异常。在ATRA+化疗的年代，FLT3-ITD是PML/RARa阳性APL的预后不良因素之一。随着砷剂的应用，FLT3-ITD突变不再是PML/RARa阳性APL的高危因素。砷剂可以通过多个途径和作用机制抑制FLT3-ITD的表达，促进其降解，并广泛抑制其下游信号通路，从而达到治疗AML目标。但砷剂对APL以外的FLT3-ITD AML患者的治疗效果有待探明。另外有较多研究发现砷剂对P53突变肿瘤具有较好的杀伤作用，但对P53突变AML的治疗效果仍未明确。

鉴于此，同心家园公益基金会发起“复方黄黛片治疗难治/复发儿童FLT3-ITD 或P53突变急性髓系白血病研究”项目，旨在通过临床试验探索砷剂在儿童难治/复发FLT3-ITD或P53突变AML的疗效，使患者最终受益。

二、项目概况

（一）项目名称：复方黄黛片治疗难治/复发儿童FLT3-ITD或P53急性髓系白血病研究

（二）目标对象：FLT3-ITD 或P53突变急性髓系白血病患儿初诊及治疗后的骨髓标本 

（三）项目目标：计划收集儿童血液/肿瘤科20份数据进行研究。

（四）项目周期：2024年7月至2025年12月

（五）项目内容：

为确认砷剂在儿童难治/复发FLT3-ITD突变或P53突变AML的疗效，基金会计划于2024年7月至2025年12月开展复方黄黛片治疗难治/复发儿童FLT3-ITD或P53突变急性髓系白血病的研究。专家通过对入组患儿进行治疗前评估，制定治疗方案，监测血砷浓度，根据浓度调整化疗剂量；并针对患儿收治治疗过程中的疗效、安全性数据进行统计分析，开展数据汇报，尤其是对疑难危重症患儿开展个体化研讨及设计精准诊疗方案收治治疗过程中的疗效、安全性数据分析。

三、项目进展

自2024年7月启动以来，复方黄黛片治疗难治/复发儿童FLT3-ITD或P53突变急性髓系白血病研究项目已稳步推进至中期阶段。本项目旨在确认砷剂（复方黄黛片）在儿童难治/复发AML中的疗效，特别是针对FLT3-ITD或P53突变患儿。目前，项目已按计划收集儿童血液/肿瘤科部分患者的骨髓标本，用于后续研究。专家团队对入组患儿进行了全面的治疗前评估，制定了个性化的治疗方案，并密切监测血砷浓度以调整化疗剂量。同时，我们正对治疗过程中的疗效和安全性数据进行统计分析，以期为后续治疗提供科学依据。

未来，项目将继续深入研究，开展数据汇报，特别是对疑难危重症患儿进行个体化研讨，设计精准诊疗方案，以进一步提升治疗效果，为更多患儿带来希望。