一、项目背景和意义

急性白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，包含急性淋巴细胞白血病及急性髓系白血病，起病时十分凶险，及时诊治对急性白血病的治疗十分重要。目前化疗药物的不断更新，尤其是全反式维甲酸（ATRA）及砷剂的应用使急性早幼粒细胞白血病（APL）的预后明显改善。然而难治复发是困扰白血病治疗的一个难点。目前难治复发机制仍不明确，前期研究发现化疗药物浓度不足会引起化疗药物疗效下降甚至诱导化疗药物耐药，尽管白血病经诱导化疗获完全缓解，但体内仍留有少量白血病细胞的状态。这些残存的细胞即成为白血病复发的根源。

鉴于此，同心家园公益基金会发起“新型药物在儿童血液/肿瘤性疾病中的作用及其机制研究”项目，旨在通过临床医学研究为难治复发的患儿寻找到新型药物，清除残留肿瘤细胞，从而检测出新的药物发现更敏感、更具杀伤力的治疗药物，对儿童难治复发血液/肿瘤疾病的后续治疗具有重要临床意义。

二、项目概况

（一）项目名称：新型药物在儿童血液/肿瘤性疾病中的作用及其机制研究

（二）研究对象：血液/肿瘤疾病患者

（三）项目目标：收集各种化疗药物作用于血液肿瘤细胞系的半数抑制浓度（IC50）及其作用效果。

（四）项目周期：2024年4月至12月

（五）项目内容：

为了能够发现新型化疗药物比如米托蒽醌脂质体、氯法拉滨、FLT3抑制剂等对儿童血液/肿瘤性疾病的作用及机制，并依此指导临床选用更敏感、更具杀伤力的治疗措施，使患者获得更好的治疗效果。基金会计划于2024年4月至12月开展新型药物在儿童血液/肿瘤性疾病中的作用及其机制研究。由临床专家制定药物筛选方案，检测药物作用对血液肿瘤细胞增殖、凋亡等功能的影响，以此确定药物作用效果及其作用机制。

三、项目进展

本项目自2024年4月启动至12月圆满结束，聚焦于新型药物在儿童血液肿瘤性疾病中的应用与机制探索。通过临床专家的精心设计，实施了系统的药物筛选策略，深入评估了多种药物对血液肿瘤细胞增殖、凋亡等关键生物学行为的调控作用。研究发现了几种具有显著疗效的新型药物，并阐明了其作用机制，为儿童血液肿瘤的精准治疗提供了科学依据。项目还针对疑难危重症患儿制定了个性化治疗方案，有望显著提升治疗效果。本项目不仅丰富了儿童血液肿瘤的治疗手段，更为未来临床用药选择指明了方向，惠及广大患儿。