一、项目背景及意义

为了贯彻落实《关于深化医药卫生体制改革的意见》、《“健康中国2030”规划纲要》，资助支持开展医学、医疗领域公益项目，支持医学健康事业的发展，支持医学学术研究与发展，促进医学学术成果的转化，帮助更多医务工作者提高服务能力和技术水平。山东省同心家园公益基金会发起并设立了“血小板减少症治疗的有效性和安全性研究” 项目由山东省同心家园公益基金会提供定向募捐及主办支持。

血小板减少症是外周血液中血小板数量异常减少的一种病症，有时会有极高的危险性。现在对于血小板减少症的治疗，首先为病因处理，例如对于ITP，可以采用糖皮质激素、丙种球蛋白以及脾切除治疗；对于AA可采用免疫抑制方案等治疗。血小板输注主要用于预防和治疗血小板减少或血小板功能缺失患者的出血症状，恢复和维持人体正常止血和凝血功能；并不适用于所有的血小板减少情况。针对广大患者的医学需求，我们会根据现有的临床用药和临床研究，进行深度挖掘，从多诱因、多角度进行科学的研究。

鉴于此，山东省同心家园公益基金会拟开展“血小板减少症治疗的有效性和安全性研究”，项目定位于对血小板减少症的疗效和安全性相关的研究，以期能为血小板减少症的规范诊疗提供新依据；为了不断发展医学新理论，开拓研究新领域，攻克技术难关，不断寻求维护人类健康的防治疾病的最佳途径和方法，不断提高医疗技术和医疗质量，满足人民对医疗技术日益增长的需要，造福广大患者。

二、项目概况

（一）项目名称：血小板减少症治疗的有效性和安全性研究

（二）项目期限：2023年9月1日～2025年4月31日

（三）项目受益对象及人数：超200位血小板减少症患者

三、项目方案

血小板减少症治疗的有效性和安全性研究项目是一项由国内领域专家发起的多中心上市后临床研究，目的是研究血小板减少症的疗效和安全性，以期能为血小板减少症的规范诊疗提供新依据。

研究方法：本研究为随机、双盲、阳性药平行对照、多中心临床试验。 

随机化：本试验采用中心分层区组随机方法进行受试者的随机，随机数字表由统计单位专业人员编盲及应急信件的准备工作。 

对照：选择艾曲泊帕作为对照的理由为：此产品为新上市产品，特比澳在中国已上市十余年。艾曲泊帕与特比澳均具ITP 在中国人群的适应症，本试验希望比较两者疗效及安全性，为临床用药。

盲法：

（1）盲法设计：本次试验采用两级盲法设计，第一级为各药物编号所对应的组别（如 A 组、B 组），第二级为每组所对应的试验用药（特比澳、艾曲泊帕）。 

（2）盲底的管理与保存：随机编码表由统计单位建立，盲底密封，一式两份，交给临床研究发起单位妥善保存。全部药物编码过程由编盲者书写成文件形式，即编盲记录，作为该临床试验的文件之一保存。应急信封由各临床试验单位项目负责人保存，放在全科人员均知道的地方，任何人不得私自拆封。

（3）紧急破盲：试验过程中如出现严重不良事件，可以紧急破盲。紧急破盲必须由各临床试验单位主要研究者决定，并详细记录破盲原因、时间、地点，签字。破盲后及时通知试验发起单位，病例资料应保存完整。 

四、项目预期成效

1、探索ITP患者在不同治疗方案下的安全性和疗效性

2、探索实体瘤治疗后导致的血小板减少症的治疗手段