一、项目背景和意义

在临床中，血小板减少症（TCP）是一种较为常见的疾病或疾病表现，不仅常见于血液科，还涉及重症、内、外、妇、儿等多个临床学科。常见的血小板减少疾病包括原发免疫性血小板减少症（ITP）、再生障碍性贫血（AA）、肿瘤化疗所致血小板减少（CTIT）等。TCP临床表现变化较大，一般症状是皮下及黏膜出血，如皮肤瘀斑、口鼻腔及牙龈出血等，严重者可引起胃肠道大量出血和中枢神经系统内出血，危及生命。

TCP发病机制复杂且具有异质性，治疗靶点众多，临床医生需要充分认识到TCP的异质性，并对患者进行个体化的综合评估，才能制定出最合适的治疗策略。另外，大部分患者需长期治疗和随访，对患者治疗依从性要求较高。因此，临床医生需要充分考虑用药便捷性（给药方式、用药频率、是否支持在家用药）、患者的生活习惯和经济状况、知识水平等因素，让患者在医疗过程中参与治疗方案的选择，以提高治疗依从性和治疗效果。

为进一步澄清TCP患者在临床治疗中的现实情况以及患者对疾病治疗的认识、对长期随访的态度，为临床医生提供规范诊疗的依据，同心家园公益基金会联合全国血液学专家发起“血小板减少领域临床观察与患者关爱研究”项目。旨在通过真实数据的统计、分析，产出客观、科学的报告，使临床医生能够更加深入地了解TCP临床表现及患者在诊疗过程中的痛点难点问题，推动临床规范水平的提高，改善治疗效果，提升医疗服务质量，从而实现更合理的治疗，提高患者生活质量。

二、项目概况

（一）项目名称：血小板减少领域临床观察与患者关爱研究

（二）目标对象：TCP患者

（三）项目目标：计划收集2500份TCP患者临床数据进行分析研究。

（四）项目周期：2024年1月至2024年12月

（五）项目内容：

为了增进临床医生对TCP临床表现及TCP患者诊疗情况的了解，推动TCP治疗的进一步规范化，改善患者生存质量。基金会计划于1-12月开展TCP临床观察与患者关爱研究。研究包含设计病例记录表（CRF）、搭建临床试验电子数据采集系统/数据管理系统（EDC）、临床医生通过系统上传基础数据、专业CRA团队进行数据审核、数据分析与报告撰写等环节。

三、项目进展

本项目针对TCP患者，旨在通过系统收集与分析2500份临床数据，增进临床医生对TCP临床表现及诊疗情况的理解，推动TCP治疗的规范化进程，最终改善患者生存质量。项目周期自2024年1月至2024年12月，历时一年。期间，我们精心设计了病例记录表（CRF），并搭建了临床试验电子数据采集系统（EDC），为数据的准确收集与管理提供了坚实保障。临床医生通过EDC系统便捷地上传患者基础数据，专业CRA团队则对数据进行严格审核，确保数据的真实性与可靠性。经过一年的努力，我们已顺利完成数据收集工作，并进入数据分析与报告撰写阶段。未来，我们将基于这些数据，为TCP的临床治疗提供更加精准、科学的指导，为患者带来实实在在的福音。