一、项目背景和意义

儿童血液肿瘤是一类起源于造血系统的肿瘤性疾病，严重地威胁儿童及家庭的身心健康。《国家儿童肿瘤监测年报（2022）》显示：2019-2020我国儿童肿瘤平均发病率为125.72/百万，前三位疾病中两种为血液系统恶性肿瘤即白血病和淋巴瘤。按照儿童肿瘤的年龄标化发病率：我国儿童白血病发病率为35.6/百万，淋巴瘤6.4/百万，尤以急性白血病更多见。

近年来，随着医学技术的不断进步，儿童血液肿瘤的诊断和治疗取得了长足进展。国内多中心临床试验的开展和高水平研究结果的发表，显著提高了我国儿童血液肿瘤疾病的诊疗水平。随着病理学、影像学和分子生物学技术的不断进步，儿童血液肿瘤的病理分型和诊断准确性得到了显著提高。这为精准医疗的实施提供了有力支持，使得治疗方案更加个性化和精准化。在全球范围内，针对儿童恶性肿瘤的研究持续深入，新靶点的发现和新药物的开发不断取得突破。这些进展为改善患儿的生存率和生存质量提供了更多可能性。但目前，多数儿童罕见血液肿瘤性疾病缺乏标准化治疗方案，依赖个体化治疗，治疗效果差异较大；创新药物（如靶向治疗、免疫治疗）价格高昂，医保覆盖率不足30%，许多患儿家庭因经济压力放弃治疗；区域诊疗水平不均，优质医疗资源集中在一线城市，基层医院诊疗能力薄弱，导致患儿跨省就医比例高达60%。鉴于此，同心家园公益基金会联合全国相关疾病领域医学专家共同发起“第七届儿童血液肿瘤及罕见病学习班”项目，旨在提升儿童罕见血液肿瘤性疾病的诊疗水平，促进规范化诊疗，多学科协作，优化诊疗流程，通过规范化诊疗与创新疗法推广，改善患儿生存质量，延长生存期。

二、项目执行

（一）项目名称：第七届儿童罕见血液肿瘤性疾病学习班

（二）项目时间：2026年5月16日

（三）项目受益对象及人数：儿童血液肿瘤疾病领域医务工作者，受益人数约1100余人。

（四）项目开展区域：北京、腾讯会议

（五）项目内容：

为了推进儿童血液罕见病最新研究成果及先进临床经验在一线儿科医师群体中普及，推动儿童血液罕见病领域研究成果更快更好地惠及广大患儿。基金会计划于2026年5月16日在北京开展学术交流活动。邀请全国儿童血液肿瘤疾病领领域医学专家就EB病毒、儿童骨髓增生异常综合征、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症、儿童慢性肉芽肿病造血干细胞移植等的最新诊疗进展开展专题学术报告，并以病例分享、讨论等形式开展学术交流。

三、项目总结

第七届儿童血液肿瘤及罕见病学习班汇聚了来自国内顶尖儿童专科医院、三甲综合医院及医学期刊机构的多名行业专家，覆盖儿童血液病临床诊疗、护理、学术期刊编撰等多个专业方向，开班伊始依次完成大会主席、院所领导与基金会三方致辞环节，正式拉开本次学习班的学术帷幕，课程内容划分为罕见病专场、免疫治疗专题、造血干细胞移植专场、病例讨论四大板块，各专题课程结束后预留专属答疑时间，方便参会人员结合自身临床疑问与授课专家面对面沟通交流。

在罕见病专题授课环节，各位专家分别围绕 EB 病毒相关性噬血细胞综合征、朗格汉斯细胞组织细胞增生症、慢性活动性 EB 病毒感染、儿童 MDS 等临床高发疑难病种梳理最新诊疗指南与前沿科研成果，同时由《中华血液学杂志》负责人分享医学论文写作与期刊投稿相关规范内容，填补了基层医师在学术成果产出方面的知识短板；免疫治疗专场聚焦儿童急性 B 淋巴细胞白血病新型免疫疗法的前沿进展，立足真实临床数据解析各类疗法适用指征与不良反应管控要点；造血干细胞移植板块围绕基因缺陷病移植案例、儿童白血病移植新技术、先天免疫缺陷与再生障碍性贫血移植临床应用等内容展开细致讲解，依托具体病例拆解移植术前评估、术中管理及术后并发症防控全流程要点；最后的病例研讨专场兼顾临床护理与疾病诊疗双重维度，从罕见病患儿中心静脉管路安全护理实操要点入手，接连围绕 APL、肾母细胞瘤、罕见淋巴瘤、噬血细胞综合征等多例少见疑难病例展开深度复盘讨论，授课专家结合自身多年从业经验剖析病例诊疗思路、复盘诊疗过程中的重难点问题，帮助参训人员拓宽临床诊疗思维。

本次学习班搭建高水平学术互通平台，将前沿科研结论与一线临床实践紧密结合，有效补齐了众多基层儿科医师在罕见儿童血液病鉴别诊断、个体化方案制定、造血干细胞移植临床应用等方面的能力短板，进一步推动靶向治疗、免疫治疗等新型诊疗方案在各级医疗机构落地普及。项目全程紧扣提升儿童血液罕见病规范化诊疗水平、优化临床诊疗流程、推进多学科协作的立项初衷，积极呼应国内儿童肿瘤防控相关工作部署，通过系统化的专业授课与病例研讨，切实助力参训医师更新知识储备、优化临床处置思路，从诊疗端改善广大血液病患儿就医条件，对延长患儿生存期、提升患儿长期生存质量起到积极推动作用。

活动报道｜第七届儿童血液肿瘤及罕见病学习班在京圆满举办

同心家园公益基金会

2026年6月5日