恒YOUNG-原发免疫性血小板减少症&再生障碍性贫血病例挑战赛

一、项目背景和意义

原发免疫性血小板减少症（immunethrombocytopenia,ITP）是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。临床表现以皮肤黏膜出血为主，严重者有内脏出血，甚至颅内出血而导致死亡。目前ITP的一线治疗为肾上腺糖皮质激素和丙种球蛋白（IVIg），二线治疗包括促血小板生成药物、利妥昔单抗、脾切除和免疫抑制剂的应用。糖皮质激素是标准的初始治疗，但糖皮质激素的副作用明显，甚至可能出现激素依赖、停药或减药后复发，或需要更大量的激素维持才能控制出血。大剂量丙种球蛋白的有效率约75%，但其疗效短暂且价格昂贵。脾切除可用于一线治疗无效、无法耐受激素或有激素治疗禁忌症等情况的患者，但可能引发手术并发症。在2020版《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识》和2019版《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范》中，TPO类药物已成为二线治疗的首选。

再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）简称再障，系由多病因引起的骨髓造血功能衰竭症，据估计我国AA的年发病率为7.4/100万人口。重型再生障碍性贫血患者首选造血干细胞移植，对于不满足造血干细胞移植条件的患者首选标准免疫抑制治疗（IST），但免疫抑制治疗存在治疗无效或治疗后复发的问题，超过40%的此类患者在诊断后5年内因严重血细胞减少而死于出血和感染。既往研究表明，对于初治的AA患者，相比单独使用IST，IST联合TPO-RA可获得更好的治疗效果。

在诊断方面，目前ITP与AA的诊断尚缺乏「金标准」或特异性诊断指标，是一种排他性诊断，需要与其他疾病相鉴别。在治疗方面，虽然有指南与专家共识指导，但是仍然存在诊疗过程不规范、规范化诊疗水平区域间不平衡等问题，要实现对患者的规范化治疗，尚存在很大的提升空间。

鉴于此，同心家园公益基金会联合全国血液学领域医学专家共同发起“恒YOUNG-原发免疫性血小板减少症&再生障碍性贫血病例挑战赛”项目，旨在打造以原发免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血诊疗优秀病例分享为核心的学术交流圈，通过实际临床诊疗经验的分享和交流，以及经验丰富的临床专家指点，强化TPO-RA类药物的治疗优势，传播用药经验，建立用药信心，提升临床年轻医生的诊疗经验，从而进一步提升原发免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血的规范化诊疗水平。

二、项目概况

（一）项目名称：恒YOUNG-原发免疫性血小板减少症&再生障碍性贫血病例挑战赛

（二）目标对象：各级医院血液科医生

（三）项目目标：预计将有500名血液科医生受益

（四）项目周期：2024年1月至2024年5月

（五）项目内容：

为加强原发免疫性血小板减少症和再生障碍性贫血临床专家、医生之间的学术交流，促进诊疗进展与先进临床经验的进一步推广，提升疾病的规范化诊疗水平。基金会计划1-5月面向全国各区域内开展病例选拔赛活动。赛程分为海选赛、区域赛、半决赛和决赛四个阶段，参赛的临床年轻医生就准备的病例进行演讲，并结合临床经验发表个人观点，邀请临床专家作为评委进行提问、考察、总结与评选。

三、项目进展

      同心家园公益基金会联合全国血液学领域医学专家共同发起“原发免疫性血小板减少症(ITP)&再生障碍性贫血(AA)病例挑战赛”在万众瞩目下圆满结束。此次活动不仅汇聚了来自全国各地的优秀青年医生，还吸引了众多临床专家的关注与参与，共同为推动ITP与AA领域的发展贡献智慧与力量。活动详情见链接：原发免疫性血小板减少症（ITP）&再生障碍性贫血（AA） 病例挑战赛圆满落幕