一、项目简介

（一）项目时间：2025年4月1日至2025年9月30日

（二）项目内容： 

在临床当中，血小板减少症（thrombocytopenia, TCP）是一种较为常见的疾病或疾病表现，不仅常见于血液科，肿瘤放化疗、危重症疾病、感染性疾病等也都会并发血小板减少。

大部分患者需长期治疗和随访，对患者治疗依从性要求较高。因此，临床医生需要充分考虑用药便捷性（给药方式、用药频率、是否支持在家用药）、患者的生活习惯和经济状况、知识水平等因素，让患者在医疗过程中参与治疗方案的选择，以提高治疗依从性和治疗效果。

鉴于此，同心家园公益基金会联合无锡医库软件科技有限公司，共同发起“血小板减少领域临床观察与患者关爱研究”项目。

旨在让临床医生更深入了解患者对疾病治疗的认识、对长期随访的态度，推动临床医生在了解患者现实情况的基础上将自身疾病治疗原则与理念向“以患者为中心”靠拢，改善治疗效果，提升医疗服务质量，从而实现更合理的治疗，提高患者生活质量。

二、项目执行

活动共收集到3228个样本数据，合格样本共3000个，合格率为92.94%。样本质量较高，可为后续分析提供可靠数据基础。

本活动共有453位研究者参与，大多数研究者来源于肝胆胰科，共有119人，占比26.2%，肿瘤科参与数次之，共有67人，占比14.8%，多学科参与符合血小板减少症多学科涉及的临床特点。

本次活动主治医师参与度最高，共有233人，占比51.3%。其次为副主任医师，共有130人，占比28.6%。主任医师共有63人，占比13.9%；住院医师共有27人，占比5.9%。职称分布体现项目以临床一线主治、副主任医师为核心执行力量。

三、项目总结

项目执行：

本项目执行时间是2025年4月1日-2025年9月30日。活动共收集到3228个样本数据，合格样本共3000个。

本活动共有453位研究者参与，主治医师共有233人，副主任医师共有130人，主任医师共有63人，住院医师共有27人。

用药疗效：与用药前血小板达标情况相比，口服芦曲泊帕治疗1周、2周后血小板达标率显著提升。基线达标率为48.5%，芦曲泊帕治疗1周后达标率为76.4%。用药后两周仅有165例上传了数据，但达标率达到了82.4%

项目成果：

1、芦曲泊帕单药疗效显著：无论是单药还是联合治疗，均能显著提升血小板达标率，且疗效随治疗时间延长持续改善，尤其对重度血小板减少患者起效快，临床价值高。

2、联合治疗方案的突破性优势：单药适合多数患者（96.7%选择），联合方案（联合升板药/本病药）可针对性解决基线达标率低的难题，实现“个体化治疗”目标；3mg每日1次的方案便捷性高，利于提升患者长期依从性。

3、安全性及依从性优势：不良反应发生率极低，仅1例轻微头痛，远低于同类升板药物，在长期治疗中安全性可控。

项目总结：

血小板减少症作为临床常见疾病，病因复杂且异质性高，涉及免疫异常、感染、药物反应、遗传因素等多种机制。尽管近年来诊疗技术不断进步，但在临床实践中仍面临诸多挑战。在此背景下，“血小板减少领域临床观察与患者关爱研究”项目具有以下核心意义：

1、填补真实世界数据空白：传统临床试验受限于严格入组标准，难以反映真实临床场景中的复杂情况。本项目入组疾病范围广（包括了肝胆疾病、肿瘤、血液病）、患者限制少（年龄最小6岁，最大94岁），通过多中心、大样本的真实世界研究，可全面揭示血小板减少症的流行病学特征、治疗现状及预后影响因素

2、优化临床决策支持：本项目通过全国79家医院、3000例合格样本的真实世界研究，系统整合了血小板减少症患者的治疗现状、疗效与安全性数据结果，并对样本数据进行了深度分析。临床医生可以参考本项目的真实世界数据，将传统依赖经验的临床决策转化为基于病因、剂量、联合方案及长期随访的精细化策略，减少经验性治疗的盲目性

3、推动医疗资源均质化：血小板减少症作为一类病因复杂、诊疗挑战高的疾病，其临床管理不仅关乎患者个体的生存质量，更与公共卫生资源的合理配置、医疗公平性及社会健康福祉密切相关。本项目是由同心家园公益基金会联合全国血液学专家发起的公益性项目，研究成果可为基层医生提供规范化诊疗模板，缩小不同地区医疗水平差异，促进分级诊疗落地

同心家园公益基金会

2025年11月6日