一、项目背景

肿瘤化疗所致血小板减少症（CIT）是指抗肿瘤化疗药物对骨髓产生抑制机制，尤其是对巨核系细胞产生抑制作用，导致外周血中血小板计数低于正常值的一种最常见的肿瘤治疗并发症，是临床常见的血液学毒性反应。有可能导致化疗药物剂量降低或化疗时间延迟，甚至需要血小板输注，因而增加患者的治疗费用、降低化疗效果和患者的生活质量、缩短生存时间。

对成人CIT患者的主要治疗方法包括输注血小板、重组人血小板生成素(rhTPO)和重组人白细胞介素11(rhIL－11)。其中rhTPO对化疗前和化疗后血小板增加均有效，能够在中度骨髓抑制方案后促进血小板恢复，并减少血小板减少症的发生。多项临床研究表明，rhTPO可减轻白血病成人患者化疗后血小板下降的程度，缩短血小板减少症持续时间，减少血小板输注次数和输注量，保证化疗能够按计划顺利进行，而不良反应轻微，患者耐受性良好，目前已广泛用于白血病成年患者化疗后的血小板减少症治疗。目前国在儿童血液肿瘤CIT患者的治疗方法缺少研究，尤其是针对rhTPO的有效性方面，目前未见儿童血液肿瘤方面的研究，血液肿瘤CIT患儿的治疗效果尚不明确。

鉴于此，山东省同心家园公益基金会联合中山大学第一附属医院设立“儿童血液肿瘤CIT应对计划”项目，开展rhTPO治疗儿童CIT的临床研究，研究更有效、更安全的儿童CIT治疗方法。最终扩展儿童CIT的治疗方法、提升治疗效果，减少出血风险、避免化疗延期，提升患儿化疗效果与生存质量。

二、项目概况

1. 项目服务群体：儿童血液肿瘤患者

2. 项目实施周期：2022年4月至2024年4月

3. 项目实施区域：广东省 中山大学第一附属医院

4. 项目解决的问题：儿童血液肿瘤患者化疗所致血小板减少症的治疗效果不佳

三、项目内容

2022 年05 月开始，单中心儿童ALL 化疗后CIT,ALL 患儿100 例，在以下化疗后24 小时开始使用TPO，300U/Kg/d*2 周：

低危ALL CAM① ②

中危ALL CAM-Asp ① ② ③+VALD

高危ALL CAM① ② ③ +第1、2 轮Block① ② ③

另外ITP 30 例，再生障碍性贫血20 例

ITP 及再生障碍性贫血病人使用TPO，300U/Kg/d*2 周

监测PLT 数目，PLT 减少的时间、输PLT 的次数、出血的评估（PLT 减少的危害）、血小板抗体、TPO 抗体及浓度监测。以评估治疗方案的有效性和安全性。

四、项目目标和预期成果

1. 参与临床研究的患者，病情得到改善；rhTPO用于儿童血液肿瘤CIT治疗的疗效、不良反应得到验证。

2. 通过项目的资助，研究出高效、安全的治疗方法，增加儿童血液肿瘤CIT的治疗方法。