一、项目背景和意义

在临床中，血小板减少症（TCP）是一种较为常见的疾病或疾病表现，不仅常见于血液科，还广泛涉及重症、内、外、妇、儿等多个临床学科。其中肝硬化、肿瘤化疗、重症感染是TCP的三大主要诱因——北京大学第一医院联合PubMed发表的横断面研究（2025年5月，样本量2517例）显示，肝硬化患者中TCP发生率达57.0%，3-4级重症TCP占比17.2%，且与院内止血操作率升高、病死率增加显著相关（P=0.004）。常见的血小板减少相关疾病包括原发免疫性血小板减少症（ITP）、再生障碍性贫血（AA）、肿瘤化疗所致血小板减少（CTIT）、慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）等，TCP临床表现差异显著，一般症状为皮下及黏膜出血，如皮肤瘀斑、口鼻腔及牙龈出血等，严重者可引发胃肠道大量出血和中枢神经系统内出血，直接危及生命。

TCP发病机制复杂且具有高度异质性，涉及免疫紊乱、骨髓造血功能异常、血小板破坏过多等多重路径，治疗靶点众多。2025 年国际肝胆胰协会中国分会发布的《消化系统肿瘤手术病人血小板减少全程管理专家共识》明确提出，需建立“手术风险+血小板减少危险因素”双维度分层体系，同时强化多学科协作（MDT）诊疗模式。此外，大部分TCP患者需长期治疗和随访，治疗依从性直接影响预后。因此，临床医生需充分结合最新政策要求与诊疗共识，综合考虑用药便捷性（给药方式、用药频率、是否支持在家用药）、患者生活习惯、经济状况及知识水平，让患者参与治疗方案选择，以提升治疗依从性和整体疗效。

为进一步澄清TCP患者在临床治疗中的现实情况，明确患者对疾病治疗的认知、长期随访的态度及未满足的需求——尤其是针对我国ITP诊疗存在的地区间水平差异显著、老年等特殊人群需求迫切等问题，同时为临床医生提供契合2025版诊疗指南要求的规范化实践依据，同心家园公益基金会联合全国血液学专家共同发起“2026血小板减少领域临床观察与患者关爱研究（一期）”项目。旨在通过真实世界数据的统计与分析，产出客观、科学的报告，帮助临床医生更深入地掌握TCP的临床表现异质性及患者诊疗痛点，优化治疗效果，提升医疗服务质量，最终实现更合理的个体化治疗，切实改善患者生活质量。

二、项目概况

（一）项目名称：血小板减少领域临床观察与患者关爱研究（一期）

（二）目标对象：TCP领域医生及患者

（三）项目目标：计划收集450份TCP患者临床数据进行分析研究。

（四）项目周期：2026年2月至2026年4月

（五）项目内容：

为了增进临床医生对TCP临床表现及TCP患者诊疗情况的了解，推动TCP治疗的进一步规范化，改善患者生存质量。基金会计划于2-4月开展TCP临床观察与患者关爱研究。研究包含设计病例记录表（CRF）、搭建临床试验电子数据采集系统/数据管理系统（EDC）、临床医生通过系统上传基础数据、专业CRA团队进行数据审核、数据分析与报告撰写等环节。