“肚大如鼓”的戈谢病，经常不自主抽搐的亨廷顿舞蹈症，一碰易碎的“瓷娃娃”……这些少见的病名背后，是罕见病患者求医问药的艰辛不易。在当前罕见病诊治的诸多难题中，药价高的问题不容忽视，一旦确诊罕见病，往往会给患者本人和家庭带来巨大的负担。对于罕见病小群体，国家的关注度并不弱，患者们殷切期盼的罕见病用药进医保问题，相关部门一直在持续发力推进解决。这里有个最新的相关消息。

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今年8月17日，国家医保局发布《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号（医疗卫生类270号）提案答复的函》（医保函〔2023〕63号），回复了霍勇等4位委员的《关于将罕见病用药保障机制纳入国家《医疗保障法>的提案》，表示下一步将持续完善医保准入谈判制度，综合考虑临床需求、医保基金承受能力等因素，将更多符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录，进一步提升罕见病用药保障水平。

同时，国家医保局从四个方面回顾了近年来我国罕见病用药保障水平的明显提升：优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录；推进医保目录准入谈判，提高罕见病用药可及性；建立健全医保谈判药品“双通道”落地机制，提升罕见病用药供应保障水平；持续完善罕见病多层次医疗保障体系，切实减轻罕见病患者用药费用负担。

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虽然我国尚未在国家层面上对罕见病患者颁布专门的政策法规和制定特定的医疗保障体系，但近十年来，从中央到地方，提及罕见病、罕用药的政策文件在增多：不断完善的快速审评审批通道与地方产业扶持鼓励医药企业关注罕用药的生产与引进，缓解罕见病患者长期以来无药可用的困境；罕见病目录的出台与全国协作网的建立助力罕见病的确诊与临床交流；地方试点的罕见病相关的保障制度也为全国性政策的制定不断提供经验。可以说，近十年来我国的罕见病医疗保障经历了一个从无到有的过程，保障体系的架构初见雏形。随着相关政策、措施的不断完善，相信终有一天，每个罕见病患者都能用上便宜的好药、特效药！