一、项目背景和意义

血小板减少症是造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）后常见且较严重的并发症之一，发生率为5%-37%，其中继发性血小板减少(SFPR)是allo-HSCT后最常见的血小板减少症类型，三年累积发生率达12.2%。血小板减少症尚无标准治疗方案，多采用糖皮质激素、丙种球蛋白、血小板输注、促血小板生成素、去甲基化药物、单克隆抗体等治疗，效果欠佳。

芦曲泊帕为口服活性的小分子血小板生成素（thrombopoietin，TPO）受体激动剂，作用于人TPO受体的跨膜结构，以与内源性TPO相同的方式激活信号传导途径，上调血小板的生成。芦曲泊帕为治疗异基因造血干细胞移植后血小板减低提供了新方法及新思路。但目前国内外暂无其他TPO类药物使用无效换用芦曲泊帕治疗allo-HSCT后继发性血小板减少的临床研究报道。

鉴于此，同心家园公益基金会联合全国血液学领域医学专家共同发起“芦曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植后继发性血小板减少症临床研究”项目，旨在研究确定已使用其他TPO类药物无效换用芦曲泊帕治疗移植后继发性血小板减少患者治疗情况临床数据，通过实际临床诊疗经验的分享和交流，医务工作者更加深入地了解芦曲泊帕的临床表现和治疗效果，为临床提供更为精准的诊疗依据，从而进一步提升HSCT诊疗水平,最终帮助更多HSCT患者走向健康。

二、项目概况

（一）项目名称：芦曲泊帕治疗异基因造血干细胞移植后继发性血小板减少症临床研究

（二）目标对象：HSCT患者 

（三）项目目标：预计收集30名HSCT患者临床数据进行分析研究

（四）项目周期：2024年8月至2024年12月

（五）项目内容：

收集2024年1月到2024年12月，本中心已使用其他TPO类药物无效换用芦曲泊帕治疗移植后继发性血小板减少患者，患者年龄18-60岁；KPS评分>60分，性别不限。

芦曲泊帕给药剂量为3mg/d，每两周评估患者血小板计数。部分缓解（PR）定义：血小板达到≥ 20*10^9/L而无需输注血小板7d以上；完全缓解（CR）定义：血小板达到≥ 50*10^9/L而无需输注血小板7d以上。

主要收集患者信息包括：性别，年龄，疾病诊断，移植前疾病状态，移植方式，输注干细胞数量，粒系及血小板重建时间，植入指标，合并症，移植后出现血小板减少时间，已使用TPO类药物信息，芦曲泊帕治疗前患者血小板计数，芦曲泊帕治疗开始时间，芦曲泊帕治疗起效时间（芦曲泊帕治疗至PR，CR的时间）。

三、项目进展

本项目聚焦于HSCT患者的继发性血小板减少症治疗。项目旨在通过收集并分析30名患者的临床数据，评估芦曲泊帕在此类患者中的疗效与安全性。在为期四个月的项目周期内（2024年8月至12月），我们精心筛选了符合纳入标准的患者，即年龄介于18至60岁之间，KPS评分大于60分，且在使用其他TPO类药物无效后换用芦曲泊帕治疗的患者。芦曲泊帕以3mg/d的剂量给药，每两周评估一次患者血小板计数。项目详细记录了患者的多项关键信息，包括性别、年龄、疾病诊断、移植方式、干细胞输注数量、粒系及血小板重建时间等，并特别关注了芦曲泊帕治疗前后的血小板计数变化及治疗起效时间。目前，项目已收集到部分患者的宝贵数据，正逐步推进后续的分析工作，以期为芦曲泊帕的临床应用提供科学依据。