一、项目背景和意义

间质性肺疾病（ILD）是一组由各种已知原因［如环境粉尘吸入、病原体感染、药物、结缔组织病（CTD）等］或未知原因导致的以肺泡单位炎症和（或）纤维化为基本病变特征，

进而引起肺结构破坏和功能丧失的一组异质性疾病，包括200多种疾病实体。其病因复杂，临床表现缺乏特异性，影像、病理改变多样，疾病的诊断和治疗涉及多学科内容。全球疾病负担

研究显示，近年来ILD的发病率、病死率和伤残调整生命年呈明显上升趋势，其中特发性肺纤维化(IPF)是常见致死性疾病。

在ILD的疾病谱中，IPF占比20%以上，无有效治疗，中位生存期2～3年，短于一些常见肿瘤。ILD造成沉重的疾病和社会经济负担，已成为影响公共健康的重大问题。ILD的诊断和治疗难度较大，临床缺乏诊疗依据，且我国不同地区ILD规范化诊疗发展不均衡，导致许多患者未能及时得到有效治疗。2020年1月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布的《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》，在政策上明确了利用真实世界证据来支持药物监管决策的价值所在，为真实世界研究的开展提供了有力支撑。通过收集和分析真实世界中的数据，我们可以更深入地了解ILD的发病机制、临床表现和治疗效果，为临床提供更为精准的诊疗依据。

因此，同心家园公益基金会计划于2024年6月—2026年9月发起“自由呼吸-真实世界肺纤维化抗纤治疗长期有效性及安全性研究”项目，项目计划由间质性肺病领域权威专家组成专家组，为全国间质性肺病学科医务人员搭建间质性肺病临床病例研究数据科研平台提供支持，建立规范、高效和创新的临床病例数据利用和研究体系，推动高质量研究证据的产出，提高我国间质性肺病研究水平，帮助解决临床问题，最终帮助更多的间质性肺疾病患者重返健康。

二、项目概况

（一）项目名称：自由呼吸-真实世界肺纤维化抗纤治疗长期有效性及安全性研究项目

（二）目标对象：全国间质性肺病领域临床医生2000名及患者8000余例。

（三）项目目标：计划收集8400份间质性肺病患者临床数据进行分析研究。

（四）项目周期：2024年6月1日至2026年9月30日

（五）项目内容：

为了增进临床医生对ILD临床表现及ILD患者诊疗情况的了解，推动ILD治疗的进一步规范化，改善患者生存质量。基金会计划于2024年6月至2026年9月开展真实世界肺纤维化抗纤治

疗长期有效性及安全性研究。邀请间质性肺病领域权威专家组成专家组，为全国间质性肺病学科医务人员搭建间质性肺病临床病例研究数据科研平台提供支持，建立规范、高效和创新的

临床病例数据利用和研究体系，产出高质量研究证据。具体项目内容如下：

1、邀请间质性肺病领域权威专家组建专家组，探讨设计间质性肺病真实世界数据研究平台项目方案；

2、搭建间质性肺病临床病例征集平台，实现电子化上传间质性病例；

3、遴选医学专业人员，对病例进行标准化审核；

4、邀请专业统计分析人员，对收集的病例数据进行清洗、分析及统计，最终形成专业性报告；

5、由专家组对专业性报告进行审核、建议和意见等。

三、项目进展

“自由呼吸”真实世界肺纤维化抗纤治疗长期有效性及安全性研究项目，自2024年6月1日启动，至2026年9月30日计划完成，历时两年余。本项目旨在全国范围内，针对2000名间质性肺病领域临床医生和8000余例患者，收集并分析8400份临床数据，以增进对ILD（间质性肺病）的认识与治疗规范化。项目期间，我们邀请了间质性肺病领域权威专家组建专家组，设计并实施了真实世界数据研究平台项目方案。通过搭建临床病例征集平台，实现了电子化病例上传，极大提高了数据收集效率。同时，遴选医学专业人员对病例进行标准化审核，确保数据质量。专业统计分析人员对收集的数据进行了清洗、分析及统计，形成了专业性报告。最终，由专家组对报告进行审核，并提出了宝贵的建议和意见。本项目的成功实施，为ILD的诊疗提供了有力的数据支持，推动了ILD治疗的规范化进程，有望改善患者生存质量。