一、项目背景和意义

血液系统疾病涵盖原发于造血器官及累及血液的各类病症，核心病种包括：恶性肿瘤类（白血病、淋巴瘤、骨髓增殖性肿瘤MPN、骨髓增生异常综合症MDS）、良性出血性疾病（原发免疫性血小板减少症ITP、再生障碍性贫血AA）、溶血性疾病（阵发性睡眠性血红蛋白尿症PNH）及治疗相关性病症（肿瘤化疗所致血小板减少CTIT）等。此类疾病具有三大共性：一是病程迁延，如慢性ITP患者80%病程超1年；二是治疗难度大，MDS等罕见亚型5年生存率不足30%；三是经济负担重，血友病患者年均治疗支出超10万元，即使良性疾病若诊治延迟，也可能引发颅内出血等致命风险。我国血液疾病整体发病率较十年前增长23.7%，其中恶性肿瘤占比41%。具体来看：MPN中慢性粒-单核细胞白血病（CMML）年发病率3~4/10万；淋巴瘤发病率达6.68/10万，居血液肿瘤第二位；血友病患病率2.73/10万～3.09/10万，且99.99%为男性患者；ITP虽缺乏国内人口基数数据，但国外成人发病率已达2~10/10万，我国60岁以上老年群体为高发人群。恶性血液肿瘤中，多发性骨髓瘤首诊误诊率超50%，患者确诊时多已发病3~6个月；MDS患者中位生存期仅2~5年，高危型易转化为急性白血病。良性疾病亦不容小觑：重症ITP患者血小板计数＜10×10⁹/L，颅内出血发生率约1%；血友病患者年均出血32次，30%伴随慢性疼痛，二级残疾率居高不下。社会层面，中年患者占比达42%，其劳动力丧失导致家庭收入下降37%，叠加治疗费用，形成沉重社会负担。

浙江省作为血液疾病高发省份，淋巴瘤、骨髓瘤患者基数居全国前三，邵逸夫医院等机构虽已开展CAR-T治疗等先进技术，但全省仍存在“三不均”问题：诊疗资源集中于杭州、宁波等城市，浙西、浙南地区规范诊疗中心覆盖率不足25%；基层医生对ITP、PNH等疾病的诊断准确率仅58%；临床研究参与度低，仅12%的MDS患者纳入临床试验。鉴于此，同心家园公益基金会联合浙江省血液病临床医学研究中心、浙江省医师协会血液科医师分会罕见病学组、 浙江省医师协会血液科医师分会MDS/MPN学组、浙江省血液慢粒MPN协作组、浙江省数理医学学会共同发起“浙江省第六届血液罕见病&血小板病大会暨浙江省慢粒MPN协作组年终总结会”项目，旨在加强血液疾病领域医生间的学术交流，推进先进治疗理念与治疗经验的推广普及，提高我国血液疾病诊疗水平，改善患者生存质量。

二、项目概况

（一）项目名称：浙江省第六届血液罕见病&血小板病大会暨浙江省慢粒MPN协作组年终总结会

（二）项目时间：2025年12月27日至2025年12月28日

（三）项目受益对象及人数：血液科医务工作者，受益人数约100人。

（四）项目内容：

为了推进我国血液相关疾病规范化诊疗水平的发展与提高，使前沿学术成果与规范化临床诊疗经验更快更好地惠及广大患者。基金会计划于2025年12月27日-28日在杭州开展学术交流活动。邀请全国血液病领域医学专家就目前关于国家卫健委第二批新增血液罕见病为主线，包括血友病，Castleman病，POEMS综合征，PNH,原发性轻链型淀粉样变，系统性肥大细胞增多症，真性红细胞增多症，原发性骨髓纤维化，淋巴浆细胞淋巴瘤，戈谢病等以及罕见类型血液肿瘤的发病机制、诊断与治疗等热点及前沿研究进展进行深入探讨，并以病例分享、专家讨论等形式开展学术交流。