一、项目背景和意义

血液系统疾病是指影响血液、骨髓、淋巴系统及凝血机制的多种疾病总称。近年来，我国血液系统疾病的发病呈现多样化与复杂化趋势，涵盖恶性克隆性疾病（如白血病、骨髓瘤等）、造血衰竭性疾病（如再生障碍性贫血(AA)、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等）、出凝血性疾病及造血干细胞移植（HSCT）相关并发症等。这类疾病种类繁多，机制复杂，从恶性增殖到造血衰竭，从先天遗传到后天获得，严重威胁人类健康。

在恶性克隆性疾病领域，根据国际癌症研究机构（IARC）数据，2022年中国新发白血病病例约8.2万例，死亡约5万例，是第十大癌症死亡原因。其中，急性髓系白血病（AML）最为常见，老年患者预后极差，年龄≥60岁患者长期生存率仅为10%～15%。尽管儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）治愈率已超90%，但AML在过去40年间进展有限，复发是主要瓶颈；多发性骨髓瘤（MM）是第二大血液系统恶性肿瘤，起源于浆细胞，中国发病率约为1.6/10万；骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组包括真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（PMF）的疾病。PMF是其中较为罕见且严重的一种。PMF患者骨髓出现纤维化，导致造血功能异常（贫血、血小板减少）、显著脾肿大（引起腹胀、早饱感）以及全身性症状（如严重疲劳、盗汗、瘙痒）。大约10%～20%的PMF患者会转化为急性白血病，致死风险激增。这是一种无法治愈的疾病，绝大多数患者最终会面临复发或耐药。

造血衰竭性疾病方面，再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血衰竭（BMF）综合征，根据疾病严重程度分为重型AA（SAA）和非重型AA（NSAA），根据是否依赖血制品输注，NSAA进一步分为输血依赖型（TD-NSAA）和非输血依赖型（NTD-NSAA）。其中，TD-NSAA有向SAA转化的风险。研究显示，近60%的TD-NSAA患者可能进一步发展为SAA，进展的中位时间为24个月。有国际研究表明，NSAA进展至PNH的比例达13.2%，随访（中位时间48个月，范围[6-278]个月）结束时，NSAA进展至髓系肿瘤的比例达12.2%。

出凝血性疾病方面，我国血友病患病率在2.73/10万—3.09/10万，是一种罕见的X染色体隐性遗传病，由于血液中某些凝血因子的缺乏，导致患者产生严重凝血障碍，其最主要的特征就是频繁出血，可能发生在关节、肌肉，甚至是颅内，直接危及生命；免疫性血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）是一种危及生命的血栓性微血管病，以微血管病性溶血性贫血和血小板减少为典型表现。全球年发病率为2-6例/百万人，属于罕见却凶险的免疫介导性疾病，可引发心肌梗死、卒中、缺血性器官损伤等严重后果，早期死亡率极高。

这些疾病不仅诊断难度大、治疗周期长，且多数患者面临高昂医疗费用与沉重家庭负担。尽管靶向药物、免疫治疗及移植技术不断突破，部分患者生存率有所提升，但许多难治性病例仍缺乏有效手段，疾病复发、耐药及并发症管理等仍是临床面临的重大挑战。鉴于此，同心家园公益基金会联合全国血液肿瘤疾病领域医学专家共同发起“愈见未来—血液肿瘤精准诊疗实践行”项目，旨在构建一个高水平、多维度的学术交流平台，推动血液疾病诊疗规范化与同质化，填补临床实践差距，加速前沿知识技术与临床实践的深度融合，促进成果转化，提升复杂疾病的综合诊疗能力，最终惠及患者，提升其生存率与生存质量，为提升全民健康水平作出实质性贡献。

二、项目概况

（一）项目名称：愈见未来—血液肿瘤精准诊疗实践行

（二）目标对象：血液肿瘤疾病领域医务工作者

（三）项目周期：2025年9月1日至2025年12月31日

（四）项目受益对象及人数：预计将有1500名目标对象受益

（五）项目内容：

为了推动血液疾病诊疗水平的整体提升与创新突破，推动多学科技术融合与精准个体化治疗策略的广泛应用，加速前沿科研成果与规范化临床实践的有效转化，从而更好地服务于广大患者。基金会计划于2025年9月至12月在全国范围内开展50场学术交流活动。邀请国内相关学科的权威医学专家就相关疾病的疾病诊疗、护理规范、合理用药等关键议题做专题学术报告，并以经验分享、集中讨论等形式开展学术交流。