一、项目背景和意义

慢性粒细胞白血病，也被称为慢性髓性白血病(Chronic Myeloid Leukemia，简称CML)。慢粒是白血病的一种，根据白血病细胞的不同成熟程度，白血病分为急性和慢性两大类。急性白血病的细胞多为原始细胞及早期幼稚细胞，恶性程度更高，病情发展较急；慢性白血病的细胞多为较成熟的幼稚细胞或者成熟细胞，恶性程度较低，因此一般病情发展较慢、隐匿。而根据恶变的细胞系列又可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病和急性非淋巴细胞白血病(急性髓系白血病)或慢性白血病分为慢性髓系白血病和慢性淋巴细胞白血病。慢粒主要是髓系造血干细胞的恶变。幼稚细胞抢占正常细胞的生长空间，浸润重要脏器，使人体的正常功能受到影响。

CML约占成人白血病的15%，全球年发病率为1.6/10万～2/10万，我国CML的年发病率为0.39/10万～0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化，我国CML患者的中位发病年龄为45～50岁，而国外CML患者的中位发病年龄为67岁。CML的发病根源是9号与22号染色体发生断裂、错误拼接，进而形成费城染色体，催生BCR - ABL1融合基因，该基因产生的酪氨酸激酶蛋白不受控制，促使白细胞无休止地增殖。过去，白血病几乎等同于绝症，患者的生存希望渺茫。随着医学科研的不断突破，CML的治疗取得了显著进展，逐步成为可治、可控的慢性疾病。

然而，当前CML诊疗依旧存在诸多挑战。一方面，约40%新确诊处于慢性期（CML-CP）的患者，会因对药物产生耐药性或不耐受，在5年内不得不更换治疗方案。治疗次数的增加往往伴随着预后效果变差，最终影响患者的长期生存。国内一项针对 CML患者的问卷调查显示，在期望停药的患者中，约41%是由于 TKIs 药物的不良反应致使生活质量下降，这些不良反应包括持续的疲惫感、情绪抑郁、工作能力降低等，严重阻碍了患者回归正常生活。另一方面，传统TKIs药物存在“脱靶效应”，在抑制致病蛋白的同时，会对其他健康信号通路造成影响，引发心血管事件、肝肾毒性等风险，成为患者实现深度缓解与安全停药的主要障碍。鉴于此，同心家园公益基金会联合全国CML疾病领域医学专家共同发起“‘启航新希望’CML诊疗创新发展论坛”项目，旨在深入剖析CML的发病机制，探索创新治疗手段，推动前沿理念的普及，促进治疗策略的优化与升级，加速整体诊疗水平的提升，助力医学研究向更高水平迈进，最终实现患者从“生存”到“高质量生存”乃至“无治疗缓解”的跨越。

二、项目概况

（一）项目名称：“启航新希望”CML诊疗创新发展论坛项目

（二）目标对象：CML疾病领域医务工作者

（三）项目目标：预计将有50名目标对象受益

（四）项目周期：2025年9月26日

（五）项目内容：

为突破现有治疗瓶颈贡献证据与方向，推动医学领域相关研究发展，研发更优的CML诊疗方案，减轻患者治疗不良反应，帮助患者提升生活质量、回归正常生活。基金会计划于2025年9月26日在郑州开展学术交流活动。邀请全国CML疾病领域医学专家就相关疾病的治疗、用药等最新进展做专题学术报告，并以经验分享、集中讨论等形式开展学术交流。