一、项目背景和意义

根据《中国罕见病诊疗指南（2023年版）》及《中国儿童血液病诊疗现状白皮书（2022年）》数据显示，儿童罕见血液肿瘤性疾病（如朗格汉斯细胞组织细胞增生症、幼年型粒单核细胞白血病等）发病率约为1-2/10万，但由于疾病罕见且症状复杂，误诊率高达40%-50%。

在儿童罕见血液肿瘤性疾病“防-筛-诊-治-康”的全周期管理过程中，规范化治疗是相关疾病诊疗高质量发展、提升患儿生存质量的重要举措。但目前，多数儿童罕见血液肿瘤性疾病缺乏标准化治疗方案，依赖个体化治疗，治疗效果差异较大；创新药物（如靶向治疗、免疫治疗）价格高昂，医保覆盖率不足30%，许多患儿家庭因经济压力放弃治疗；区域诊疗水平不均，优质医疗资源集中在一线城市，基层医院诊疗能力薄弱，导致患儿跨省就医比例高达60%。鉴于此，同心家园公益基金会联合全国相关疾病领域医学专家共同发起“儿童罕见血液肿瘤性疾病系列讲座”旨在提升儿童罕见血液肿瘤性疾病的诊疗水平，探讨小儿肿瘤预防、诊断、治疗及康复等领域的新观点、 新技术、新方法，促进规范化诊疗，多学科协作，优化诊疗流程，通过规范化诊疗与创新疗法推广，改善患儿生存质量，延长生存期。

二、项目概况

（一）项目名称：儿童罕见血液肿瘤性疾病系列讲座

（二）项目时间：2025年7月3日

（三）项目受益对象及人数：儿童罕见血液肿瘤性疾病领域医务工作者，受益人数约50余人。

（四）项目内容：

为贯彻落实《“健康中国2030”规划纲要》和《罕见病诊疗指南（2023年版）》的相关要求，使儿童罕见血液肿瘤性疾病最新研究成果及先进临床经验在一线儿科医师群体中普及，推动儿童罕见血液肿瘤性疾病领域研究成果更快更好地惠及广大患儿。基金会计划于2025年7月3日在线上开展学术交流活动。邀请全国儿童罕见血液肿瘤性疾病领域医学专家就血友病、血小板减少症、儿童LCH的诊疗进展做专题学术报告，并以讨论等形式开展学术交流