一、项目背景和意义

血液系统疾病是全球公共卫生的重要挑战之一，涵盖恶性疾病（如白血病、骨髓瘤）、骨髓增殖性肿瘤（MPN）、罕见病（如阵发性睡眠性血红蛋白尿症，PNH）及造血干细胞移植（HSCT）相关并发症等。根据《全球疾病负担研究（GBD 2021）》数据，全球每年新增血液肿瘤患者超过120万例，其中中国占比超过20%，且发病年龄呈现年轻化趋势。

在骨髓增殖性肿瘤（MPN）领域，真性红细胞增多症（PV）、原发性血小板增多症（ET）和骨髓纤维化（MF）的中国年发病率约为0.5-9/10万，约30%的MF患者会进展为急性白血病。然而，目前国内JAK2突变检测率不足50%，诊疗规范性亟待提升。慢性髓性白血病（CML）的患病率约为0.39-0.55/10万，尽管酪氨酸激酶抑制剂（TKI）显著延长了患者生存期，但仍有10%-15%的患者因耐药或疾病进展需要接受二线治疗或移植。

罕见病方面，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）已被纳入《中国罕见病目录（2023版）》，其发病率约为1-2/百万。补体抑制剂（如依库珠单抗）可有效降低血栓风险，但年治疗费用高达百万元，患者经济负担沉重。造血干细胞移植（HSCT）作为血液疾病的重要治疗手段，2022年中国年移植量已超1.2万例，但供体匹配率仅30%，移植物抗宿主病（GVHD）发生率高达40%-60%，患者长期生存率不足50%。

淋巴瘤年发病率6.7/10万，CAR-T疗法使难治患者5年生存率达40%；血友病患者1.5万例，仅30%接受规范治疗；儿童血液病主要包括白血病和再生障碍性贫血等疾病。流行病学数据显示，白血病占儿童恶性肿瘤的30%，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）经过规范治疗后5年生存率可达90%，但基层医院的诊断符合率仅为60%。再生障碍性贫血（SAA）的年发病率为2/百万，虽然儿童异基因造血干细胞移植的5年生存率超过80%，但供体短缺问题严重制约了该疗法的推广应用。

因此，同心家园公益基金会联合全国血液肿瘤与罕见病领域医学专家共同发起“2026血液肿瘤与罕见病多学科诊疗万里行”项目，旨在深入加强血液疾病领域医生间的学术交流与合作，通过构建多元化、高层次的交流平台，鼓励医生们分享最新的研究成果、探讨前沿的治疗理念以及交流宝贵的治疗经验。提高我国血液疾病诊疗水平，改善患者生活质量。

二、项目执行

（一）项目名称：2026血液肿瘤与罕见病多学科诊疗万里行

（二）受益对象及人数：血液肿瘤与罕见病领域医务工作者，截至2026年6月30日，此项目共开展7场次，覆盖天津、湖北及全国多个省份和城市,受益人数2700余人。

（三）项目开展区域：线上开展的会议覆盖全国多个省份，线下会议主要开展区域为天津、武汉等地

（四）项目周期：2026年1月1日至2026年12月31日

三、项目阶段性报告

2026血液肿瘤与罕见病多学科诊疗万里行在同心家园公益基金会及各位专家的共同努力下，共同探讨阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的最新诊疗进展、临床实践及患者管理等核心议题，旨在深入加强血液疾病领域医生间的学术交流与合作，通过构建多元化、高层次的交流平台，鼓励医生们分享最新的研究成果、探讨前沿的治疗理念以及交流宝贵的治疗经验。提高我国血液疾病诊疗水平，改善患者生活质量。本项目既覆盖了多发性骨髓瘤这一高发血液肿瘤的诊疗重点，也兼顾了淀粉样变等罕见病的诊疗难点，内容层层递进、实用性强，能够有效解决临床医师在工作中遇到的实际问题，避免了学术活动与临床实践脱节的问题。未来将认真总结本次活动的经验与不足，在后续活动中不断优化组织流程、丰富活动内容、为推动我国血液肿瘤与罕见病诊疗事业的发展贡献力量。

同心家园公益基金会

2026年6月30日