一、项目背景和意义

骨髓纤维化（Myelofibrosis，MF）是一种起源于造血干细胞的骨髓增殖性肿瘤（MPN），其核心病理特征为骨髓造血组织被纤维组织替代，导致骨髓造血功能衰竭，临床以进行性贫血、脾脏肿大、外周血出现幼粒幼红细胞及全身症状（如乏力、体重下降、盗汗）为主要表现，部分患者可进展为急性髓系白血病，严重威胁生命健康。根据《中国骨髓增殖性肿瘤诊断与治疗指南（2022年版）》数据显示，我国MF发病率约为0.4~0.6/10万，中位发病年龄60~65岁，其中原发性MF（PMF）占比约50%，继发性MF（由真性红细胞增多症、原发性血小板增多症转化而来）占比约50%。随着人口老龄化加剧，MF发病率呈逐年上升趋势，且患者病程长、病情复杂，给家庭和社会带来沉重负担。

当前MF诊疗仍面临“诊断延迟、治疗不均、随访不足”三大核心痛点。诊断方面，MF早期症状隐匿，与贫血、肝硬化等常见病症状重叠，我国基层医疗机构对MF的认知度较低，导致首诊误诊率高达35%以上，患者从出现症状到明确诊断的平均时间长达8.2个月，错过最佳干预时机。治疗方面，MF治疗手段呈现“分层不均、区域差异显著”特征：造血干细胞移植是目前唯一可能治愈MF的手段，但受限于供体匹配率（仅约20%患者可找到合适供体）、患者年龄（65岁以上患者移植相关死亡率超40%）及经济成本（单例移植费用约30~50万元），仅10%~15%患者有机会接受移植治疗；对于无法移植的患者，主要依赖芦可替尼等靶向药物、促造血治疗及对症支持治疗，但我国靶向药物医保覆盖区域差异较大，部分中西部地区患者药物可及率不足50%，约30%患者因经济原因放弃规范治疗。

随访管理方面，MF患者需长期监测血常规、骨髓象、脾脏大小及细胞遗传学变化，以评估病情进展及治疗疗效，但我国MF患者规范随访率仅为45%，农村地区不足20%，导致大量患者因监测不及时错过病情进展预警，急性转化发生率较规范随访患者高出2.3倍。此外，现有临床数据多来源于单中心小样本研究，缺乏全国性、多中心的大样本真实世界数据支撑，难以精准反映我国MF患者的诊疗特征及预后影响因素。

鉴于此，同心家园公益基金会联合中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会共同发起“‘髓爱前行，同心相伴’——MF患者诊疗质量调研与全程化管理赋能”项目，旨在响应《“健康中国2030”规划纲要》中“加强罕见病、慢性病防治”的要求，通过“精准调研”与“深度患教”双轨并行，构建从数据洞察到临床实践的价值闭环，提升MF患者对疾病认知与自我管理能力，推动诊疗规范化与同质化，为医保优化提供依据，助力新药研发。最终构建患者获益、行业进步、产业发展的良性生态。

二、项目概况

（一）项目名称：“髓爱前行，同心相伴”——MF患者诊疗质量调研与全程化管理赋能

（二）项目周期：2026年1月1日至2026年12月31日

（三）项目受益对象：MF领域医务工作者及患者，受益人数约20000余人。

（四）项目内容：

为了摸清MF患者诊疗现状、建立风险分层标准，推动诊疗的同质化发展，为行业创新与发展提供核心数据支撑，结合需求反馈优化患者教育与随访管理，改善患者生活质量。基金会计划于2026年1月-2026年12月在全国范围内开展“髓爱前行，同心相伴”——MF患者诊疗质量调研与全程化管理赋能项目。

1. 调研与随访

聚焦MF患者移植诊疗全流程，通过“线下多中心” 与 “线上” 双渠道，总计覆盖200例MF患者。

（1）线下多中心：选取全国5家调研中心（计划东北、北京、山东、河北、山西等重点区域），每家中心定向调研随访20例MF患者。

首批拟合作的核心中心包括：

• 中国医学科学院血液病医院（天津）

• 山东大学齐鲁医院（山东）

• 哈尔滨血液病肿瘤研究所（黑龙江）

• 河北医科大学第一医院（河北）

• 中国中医科学院广安门医院（北京）

• 其他待定... ...

（2）线上随访：由基金会通过线上问卷、电话访谈等形式，调研随访100例全国范围内MF患者（覆盖不同区域、不同诊疗阶段，补充线下样本区域局限性）

（3）调研核心内容与实施流程

①调研内容：患者基础与疾病信息、移植相关诊疗现状、移植后随访与预后、患者核心需求等。

②调研实施流程

a.准备阶段（1 个月）：确定5家调研中心名单，制定统一调研问卷与随访手册；

b.调研阶段及随访（10个月）：线下中心完成100例患者访谈与数据采集，基金会同步开展100例线上随访；

C.数据整理与报告阶段（1 个月）：汇总200例患者数据，进行统计分析，形成《MF患者移植诊疗质量与长期随访调研报告》（含数据结论、问题梳理、诊疗优化建议）

2. 线上患教会

开展12场系列患教活动，为患者构筑坚实的知识后盾。邀请来自全国相关疾病领域的专家，围绕疾病新知、治疗方案与自我管理，开展科普讲座。科普讲座环节将聚焦患者最关切的“疾病认知、治疗方案、自我管理”三大核心维度进行讲解。并特别设置“医患面对面”互动环节，让患者能与专家零距离交流，现场解答个人治疗中的困惑。通过持续的科普与对话，赋能患者，使其成为自我健康管理的积极参与者。