一、项目背景和意义

急性白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，其中急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种特殊类型的髓系白血病，以PML-RARα融合基因阳性为其遗传学特征，起病时十分凶险，常合并出凝血异常，是早期死亡的重要原因。全反式维甲酸（ATRA）及砷剂的应用使APL的预后明显改善。然而复发是困扰白血病治疗的一个难点。目前APL复发机制仍不明确，前期研究发现化疗药物浓度不足会引起化疗药物疗效下降甚至诱导化疗药物耐药，尽管白血病经诱导化疗获完全缓解，但体内仍留有少量白血病细胞的状态。这些残存的细胞即成为白血病复发的根源。

鉴于此，同心家园公益基金会发起“儿童复发急性早幼粒细胞白血病血药浓度监测及其临床意义”项目，旨在为血药浓度监测提供数据，并更早地预测白血病的复发，指导化疗药物剂量的调整，并依此指导临床选用更敏感、更具杀伤力的治疗措施；还有助于评价治疗疗效，对APL后续治疗都有重要临床意义。

二、项目概况

（一）项目名称：儿童复发急性早幼粒细胞白血病血药浓度监测及其临床意义

（二）目标对象：年龄≤16岁，PML-RAR基因阳性的急性早幼粒细胞白血病(APL)初发及复发患儿

（三）项目目标：收集儿童复发及初发急性早幼粒细胞白血血药浓度数据及治疗疗效评估；总结数据，根据数据进行精准化治疗。计划至少收集20份数据进行研究。

（四）项目周期：2024年3月至2024年12月

（五）项目内容：

为了能够更早地预测白血病的复发，指导化疗药物剂量的调整，并依此指导临床选用更敏感、更具杀伤力的治疗措施，使患者获得更好的治疗效果。基金会计划于3-12月开展儿童复发急性早幼粒细胞白血病血药浓度监测及其临床意义研究。专家通过对入组患儿进行治疗前评估，制定治疗方案，监测血药浓度，根据浓度调整化疗剂量；并针对患儿数据进行统计分析，开展数据汇报，尤其是对疑难危重症患儿开展个体化研讨及设计精准诊疗方案。