一、项目背景和意义

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，以补体介导的血管内溶血、骨髓衰竭、血栓形成为核心临床特征，严重影响患者生存质量与生存期。其发病机制为造血干细胞PIG-A基因突变，导致细胞表面补体调节蛋白（如CD55、CD59）缺失，使红细胞易被补体激活破坏。

根据《中国罕见病诊疗指南（2025年版）》数据，全球 PNH发病率约为1-2/百万人口，我国缺乏全国性流行病学调查数据，但临床估算患病率约为3.5/百万，每年新增病例约400-500例。PNH患者中位生存期约10-15年，血栓形成、严重溶血及骨髓衰竭是导致患者死亡的主要原因，其中血栓发生率高达30%-40%，显著增加患者致死、致残风险。

该病易引发溶血、血栓等严重并发症，患者不仅承受身心痛苦，还面临疾病认知度低、诊疗规范普及不足、社会关注度缺失等多重困境。现有患者教育内容多侧重医学理论，缺乏鲜活的患者视角案例，难以引发情感共鸣与认知深化。鉴于此，同心家园公益基金会发起“生命不‘罕’——PNH患者故事挖掘与传播”项目，旨在通过挖掘代表性PNH患者的真实故事，以具象化叙事传递抗癌力量，借患者亲身经历拆解诊疗关键节点，在挖掘患者故事基础上，融入临床医生访谈及视频记录，以“故事共情+专业赋能”模式，普及疾病识别、规范治疗及康复护理知识，分享医患沟通、心理调节等实用经验，为同病患者提供可借鉴的生存指引。

二、项目执行

（一）项目名称：生命不“罕”——PNH患者故事挖掘与传播

（二）项目周期：2026年1月至2026年6月

（三）项目受益对象：PNH领域医务工作者及患者

（四）项目内容：

为了构建情感支撑与经验共享体系，为临床医护人员提供患者沟通及教育的参考素材，推动社会对罕见病群体的支持。基金会计划于2026年1月-6月期间，通过筛选精准挖掘3位代表性PNH患者，完成深度故事软文创作的同时，融入临床医生访谈及视频记录，并在自有患者教育平台推广，提升疾病认知度与平台影响力，为患者群体提供情感支持与经验参考。

（一）患者挖掘（1~2周）

1. 渠道搭建：联动全国血液病专科医院PNH专科门诊、PNH患者互助组织、医学学会等渠道，建立患者筛选网络。

2. 精准筛选：明确“代表性”标准（涵盖不同病程阶段、治疗方案、年龄层及地域），开展资质核验、初筛访谈及代表性评估，最终确定3位患者及3位临床医生，签订访谈授权协议。。

（二）内容制作模块（3~6周）

1. 深度访谈（同步开展医患访谈）：设计个性化访谈提纲，采用线下方式一对一访谈，同步整理访谈记录并经患者/医生确认。

2. 软文创作与视频同步制作：结合访谈内容进行故事架构设计，撰写温情与专业兼具的软文（每篇1500-2000字），突出患者抗癌细节、诊疗关键决策及经验总结，联合临床医生完成内容审核，确保专业性；遵循视频制作规范，素材剪辑、音效配乐、字幕添加等工作，邀请医生审核医学相关画面与内容，确保准确性。

（三）平台发布推广模块（7~8周）

1. 发布筹备：制定“软文+视频”联动排期——每周发布1篇软文及对应访谈视频，完成内容上传、格式适配等前期工作。

2. 平台推广：通过平台首页推荐、患者群体精准推送、搭建“PNH患者故事”专题聚合页等方式提升曝光；同步开展评论管理，及时回应读者反馈，营造互助交流氛围。

3. 效果监测：跟踪阅读量、点赞量、转发量及评论互动情况等核心数据，形成推广效果报告。

三、项目总结

2025年12月1日至2026年9月9日，项目完成患者筛选、一对一深度访谈、故事软文撰写、专家科普内容编撰，围绕PNH罕见病，还原患者从发病、误诊、治疗困境，到参与靶向临床试验重获健康的完整历程；科普内容讲解PNH疾病特征、鉴别筛查方式、传统治疗局限、新型靶向药物临床获益、居家护理要点等实用知识。通过 “患者真实故事+专家专业解读”的形式，面向患者群体开展患者教育，同时为临床医护提供医患沟通的参考素材；线上发布后开放读者留言互动，为病友提供经验交流、情感共鸣的线上空间。

患者教育层面：通过真实的病友故事，打破PNH罕见病信息壁垒，帮助广大患者及家属认识PNH早期非典型信号，提升大众对PNH“易误诊、需尽早规范筛查”的认知，减少漏诊、延误治疗的情况；展示B因子抑制剂临床试验给患者带来的生存获益，为陷入治疗困境的病友提供新的思路与希望。

情感支持层面：两位受访者均经历漫长抗病、绝望低谷，最终通过规范治疗重归正常生活，故事为广大罕见病病友提供精神鼓舞，传递“不放弃治疗”的信念；依托溶贫家园平台，搭建病友互助交流场景，给予患者群体情感慰藉。

临床参考价值：故事记录了患者诊疗全流程困境与诉求，可为临床医务工作者开展患者沟通、患教工作提供真实案例素材；专家科普内容梳理PNH规范化诊疗要点，向大众科普靶向治疗、长期慢病管理理念。

社会影响力：项目面向全国范围线上传播，提升阵发性睡眠性血红蛋白尿症这一罕见血液病的社会曝光度，让更多人了解罕见血液病患者的现实困境，推动社会对罕见病群体的关注与支持。

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