一、项目背景和意义

再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA），简称再障，是一种由多种病因和发病机制引起的骨髓造血功能衰竭综合征，以骨髓造血细胞增生减低和外周两系或三系（全血）血细胞减少为特征，临床以贫血、出血和感染为主要表现。其年发病率在我国为0.74/10万，可发生于各年龄组，AA高发年龄分别为15～25岁的青壮年和65～69岁的老年人，男、女发病率无明显差异。按照严重程度，将AA分为非重型再生障碍性贫血（non-severeAplasticAnemia，NSAA）和重型再生障碍性贫血（SevereAplasticAnemia，SAA）。根据是否依赖血制品输注，将NSAA分为输血依赖型（TD-NSAA）和非输血依赖型（NTD-NSAA）。

SAA治疗首选是造血干细胞移植(HSCT)或强化免疫抑制治疗(IST)联合促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）和（或）其他促造血的治疗方案。NSAA患者若出现明显血细胞减少[如产生输血依赖(TD)],也可进行IST,其治疗原则类似SAA，对NTD-NSAA可采用环孢素A（CsA）联合TPO-RA和（或）其他促造血治疗。国内对于NSAA，由于多重因素（经济状况、临床医生认为病情不严重可以观察随访），多采用以CsA为主、输血支持及促造血治疗为辅的治疗方案。芦曲泊帕是一种新一代的口服血小板生成素受体激动剂，可模拟TPO在体外和体内的生物学效应，且芦曲泊帕不与CsA发生药物相互作用，更能保证临床合并用药疗效的稳定性和安全性，但芦曲泊帕治疗NSAA需要更多的循证证据来支持。

鉴于此，山东省同心家园公益基金会联合天津医科大学总医院成立“探索非重型再生障碍性贫血（NSAA）治疗方法”项目，开展芦曲泊帕用于非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性临床研究，获取更多的循证证据，为NSAA患者探索新的安全有效的治疗方式，最终使NSAA患者获益。

二、项目概况

（一）项目名称：探索非重型再生障碍性贫血（NSAA）治疗方法

（二）目标对象：非重型再生障碍性贫血患者

（三）项目目标：预计将有15名非重型再生障碍性贫血患者受益

（四）项目周期：2024年3月至2024年12月

（五）项目内容：本研究为单臂、开放标签、探索性研究，共计入组15例NSAA患者，评价芦曲泊帕治疗非重型再生障碍性贫血（NSAA）的有效性与安全性。共计入组15例NSAA患者，由临床医生对患者进行治疗方案介绍和知情同意。患者符合入排标准并自愿参加临床研究后入组该研究。本研究采用滴定给药的方式，芦曲泊帕起始剂量为3mg，每天1次。连续给药2周后，根据受试者血小板计数以及安全性情况，给药剂量可按每2周3mg的剂量增加，最高给药剂量为12mg/d，共计给药8周，随访1周。具体详见研究方案计划书。

（六）项目预期及预期成果：

项目预期：评估芦曲泊帕治疗非重型再生障碍性贫血的有效性与安全性。

预期成果：参与临床研究的患者在接受芦曲泊帕治疗后，造血功能得到改善，血小板计数得到提升，血小板输注减少，经济负担降低，生活质量得到提升。通过对临床采集的数据进行统计分析，评估芦曲泊帕治疗非重型再生障碍性贫血的疗效和安全性，最终文章发表，并将此学术成果推广出去，为更多患者治疗提供新的方法。

三、项目进展

2024年度，“探索非重型再生障碍性贫血（NSAA）治疗方法”项目在山东省同心家园公益基金会与天津医科大学总医院的紧密合作下，取得了令人瞩目的进展。本年度，项目团队深入研究了芦曲泊帕在NSAA治疗中的应用。芦曲泊帕作为一种新型口服血小板生成素受体激动剂，其独特的药效机制在临床试验中展现出了良好的治疗潜力。通过精心设计的临床研究，我们验证了芦曲泊帕在提升NSAA患者血小板计数、改善贫血症状方面的显著疗效。同时，项目还关注了药物的安全性，确保了芦曲泊帕在NSAA治疗中的可靠性。此外，项目团队还积极推广了NSAA的规范化治疗理念，提高了临床医生对芦曲泊帕的认识和应用水平。本年度项目的成功实施，不仅为NSAA患者提供了新的治疗选择，也为未来NSAA治疗领域的发展奠定了坚实基础。展望未来，我们将继续深化研究，推动芦曲泊帕在NSAA治疗中的广泛应用。