一、项目背景和意义

原发免疫性血小板减少症（Idiopathic Thrombocytopenic Purpura，简称 ITP），是一种常见的获得性自身免疫性出血性疾病，其核心病理机制为机体免疫系统异常激活，产生针对血小板的自身抗体，导致血小板破坏增加及生成减少，临床表现以皮肤黏膜出血（如瘀点、瘀斑）、鼻出血、牙龈出血为主要特征，严重时可引发内脏出血甚至颅内出血，直接威胁患者生命安全。从疾病现状来看，ITP 在我国的发病率呈现逐年上升趋势，据不完全统计，成人 ITP 年发病率约为 5-10/10 万，儿童发病率约为 10-15/10 万，且患者群体呈现出明显的年龄分层特征 —— 儿童患者多为急性起病，多数可通过治疗实现缓解，但成人患者以慢性病程为主，约 30% 的患者会发展为难治性 ITP，需要长期接受治疗与管理。目前，我国 ITP 患者的诊疗体系仍存在诊断环节的规范化不足，治疗方案的个体化程度不够，长期管理体系不完善等问题。

近年来我国高度重视血液系统疾病的诊疗与管理工作，先后出台多项政策为 ITP 患者调研项目提供了明确的政策依据与支持。《“健康中国 2030”规划纲要》中明确提出要 “加强慢性病防治，强化疾病早期筛查和干预，提高重点人群健康服务水平”，将血液系统疾病纳入重点关注范畴；国家卫生健康委员会发布的《血液系统疾病诊疗能力建设指南（2021 年版）》，要求各地医疗机构完善血液疾病诊疗体系，加强基层医疗机构与三级医院的分工协作，提升疾病规范化诊疗水平。鉴于此，同心家园公益基金会发起“‘倾听TA的心声，了解诊疗旅程’——ITP患者全程化管理调研”项目，旨在响应国家医疗卫生政策导向，弥补当前 ITP 诊疗与管理的短板，推动国内 ITP 诊疗领域的学术交流与数据共享，为制定符合我国临床实际的 ITP 规范化诊疗路径提供循证依据。最终能够为改善医疗服务质量、完善患者支持体系提供方向，切实提升患者的生活质量。

二、项目概况

（一）项目名称：“倾听TA的心声，了解诊疗旅程”——ITP患者全程化管理调研

（二）项目周期：2025年10月15日至2026年3月31日

（三）项目受益对象及人数：ITP领域患者，受益人数约100余人。

（四）项目内容：

为了了解ITP患者从出现症状到就诊治疗，长期管理的全流程痛点，识别未满足需求，精准挖掘难治性 ITP 的潜在治疗靶点、优化临床个体化治疗路径，切实提升全国 ITP 整体诊疗水平；同时，助力基层医疗机构夯实 ITP 诊疗能力，推动分级诊疗体系在血液系统疾病领域的深度落地。基金会计划于2025年10月-2026年3月在全国范围内开展“倾听TA的心声，了解诊疗旅程”——ITP患者全程化管理调研项目。本项目将采用 “问卷调研 + 深度访谈” 相结合的多元化调研模式，一方面，面向全国不同地区、不同年龄分层、不同病程阶段的 ITP 患者，计划发放并回收 100 份有效调研问卷，系统收集患者人口学特征、诊疗经历、治疗方案疗效与安全性、医疗费用负担、生活质量评估及疾病认知度等核心数据；另一方面，在问卷调研基础上，筛选 20 位具有典型代表性的患者（含儿童患者监护人）开展一对一深度访谈，重点挖掘其在诊疗过程中面临的实际困境、未被满足的医疗需求及对诊疗服务的改进建议。

（一）前期筹备阶段

设计调研工具：

问卷：分为患者基本信息（年龄、性别、地域等）、疾病发现与就诊信息（确诊时间、初次症状、诊断机构等）、诊断过程（认知、担忧等）、治疗经历（使用过药物、不良反应发生情况等）、复诊与随访（随访的了解程度等）、疾病管理与生活影响（日常活动受限程度等）、未满足的需求与未来期待（治疗的不便之处、接受度等）7 个维度。

（二）调研执行阶段

问卷发放与回收：

通过线上渠道筛选符合条件的患者，向其说明调研目的及自愿参与原则，征得同意后发放问卷（通过二维码链接）。

项目协调员跟踪问卷回收进度，对填写不完整的问卷及时联系患者补充完善，确保 12 月 31 日前完成 100 份有效问卷回收。

访谈对象筛选与访谈实施：

项目工作组根据问卷填写情况，结合患者年龄、病程类型、地域分布、诊疗经历差异等因素，筛选 20 位具有代表性的患者，确定访谈名单并通知患者。

采用线上（腾讯会议）或线下（在合作医疗机构指定场所）方式开展一对一访谈，每场次访谈时长 约30 分钟，并对访谈内容进行整理和汇总。