一、项目背景及意义

血小板增多症是一种骨髓增生性疾病，其特征为出血或有出血倾向、血栓形成、外周血液中血小板的数量持续明显增多；血小板的数量多，功能不正常，这是由于骨髓巨核细胞过度增殖所致。由于血小板增多症常有反复出血，故也称其为出血性血小板增多症。常见的疾病有原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多证（PV）、原发性骨髓纤维化（PMF）、反应性（继发性）血小板增多症等等。

血小板增多症的病因尚未明确，年龄、既往血栓史、心血管危险因素（如吸烟、高血压、糖尿病和高脂血症等）、基因突变（如JAK2 V617F基因）、慢性感染、自身免疫性疾病、贫血、恶性肿瘤和脾切除等都是血小板增多症的高危因素。若不进行正规治疗，随着病情的进展，血小板增多症患者会引发血栓形成、出血倾向，严重者甚至会转化为骨髓纤维化或白血病，还可能会出现血栓，从而引起心肌梗死、脑梗死、下肢血管栓塞等疾病。

血小板增多的患者在整个就医过程中遇到的诸多障碍：

1. 诊断延迟：早期无特异性临床表现，且临床表现差异较大，诊断和鉴别诊断困难。

2. 转诊：基层医院无法确诊，患者往往需要多次转诊到高级别医疗机构才能得到正确的诊断和治疗。

3. 定期复查、随访困难：只有高级别的医院才备有相关药品，患者需要去特定的医院方能取药。对于出血、血栓风险较高的患者，随访期间的长途旅行容易危及生命。

4. 经济负担：治疗费用中自付部分费用高，长期治疗检查使低收入患者难以承受。

5. 心理负担：患者担心随时可能发生出血、血栓导致死亡，因此承受着沉重的心里负担。

为了针对性解决医务工作者和血小板增多症患者的诸多障碍，北京白求恩公益基金会联合山东省同心家园公益基金会发起了“白求恩·医彩纷呈-血小板增多症-患者生存质量蓝皮书调研项目”，深入探索医务工作者对血小板增多疾病的认知，对于血小板增多症患者的处方情况、接触患者的程度、患者的依从性、对患者长期随访的态度以及对未来合理模式的建议；了解患者在诊断过程中、长期随访过程中遇到的困难和需要的帮助以及自我管理疾病的挑战和当前需求等。

本项目将邀请国内知名的血液科医生、血小板增多症患者，从血小板增多疾病领域诊断和治疗、患者的生存现状及患者管理等多方面进行深入调查分析，以获得全面和客观的研究结果。

二、项目概况

（一）项目名称：白求恩·医彩纷呈-血小板增多症患者生存质量蓝皮书调研项目

（二）项目时间：2022年4月-12月

（三）项目受益对象：血小板增多患者

（四）项目牵头专家：

姓名：张磊

单位：中国医学科学院血液病医院

职称：主任医师

简介：医学博士，博士研究生导师； “协和学者”特聘教授；中华医学会血液学分会止血与血栓学组委员；中华血液学杂志通讯编委；从事血液病的临床工作，包括出凝血疾病和血小板疾病的诊断与治疗。

作为课题负责人已经承担国家自然基金3项、科技部863子课题1项、天津市自然科学基金重点项目2项和面上项目1项、协和青年基金2项和Bayer hemophilia awards program 1项和Novo Nordisk Haemophilia Research Fund in China 1项，至今已经在Leukemia，Haemetologica, Experiment Hematology等国际知名血液学杂志发表研究论文58篇，（其中第一作者和通讯作者SCI论文12篇，中文8篇）。获国家级奖1项，获省部级奖4项。

（五）项目参与人员：

1. 专家顾问团（委员会）：从以下专家名单中选出10位专家，进行前期调研方案设计和整体学术支持。

2. 专家名单（排名不分先后）：

胡  豫    华中科技大学同济医学院附属协和医院

张  磊    中国医学科学院血液病医院

金  洁    浙江大学医学院附属第一医院

江  倩    北京大学人民医院

常春康   上海交通大学附属第六人民医院

刘晓力   南方医科大学南方医院

景红梅   北京大学第三医院

梅  恒    华中科技大学同济医学院附属协和医院

周泽平   昆明医科大学第二附属医院

周  虎     河南省肿瘤医院

白  洁     天津医科大学第二医院

黄瑞滨    南昌大学第一附属医院

李  菲     南昌大学第一附属医院

杨淑莲    廊坊市中医医院

刘  红     南通大学附属医院

段明辉   中国医学科学院北京协和医院

黄  健     浙江大学医学院附属第四医院

许  娜     南方医科大学南方医院

3. 医生访谈：选出2名医生，进行定性调研深度访谈，50名定量调研访谈，共52名医生。

4. 患者访谈：3名定性调研深度访谈，300名定量调研访谈，共303位患者。

三、项目内容

“白求恩·医彩纷呈-血小板增多症-患者生存质量蓝皮书调研”项目拟于2022年4月开展，邀请10名血液领域专家成立专家团（委员会）讨论并进行蓝皮书调研方案设计，预计12月底完成蓝皮书的调研工作。

（一）调研方向：

1. 了解医务工作者对血小板增多症的认知和处方情况：

• 对疾病治疗的认识；

• 对当前的特点的认识；

• 对于疗程的实际用量；

• 患者管理和对患者长期随访的态度；

• 对未来合理模式的建议。

2. 了解血小板增多症患者在初始诊断、长期随访和自我管理、资金支付等方面未被满足的需求：

• 患者在诊断过程中遇到的困难和需要的帮助；

• 患者在长期随访过程中遇到的困难和需要的帮助；

• 患者自我管理疾病的挑战和当前需求。

四、项目进展

北京白求恩公益基金会、山东省同心家园公益基金会携手全国血液科专家共同发起“白求恩·医彩纷呈血小板增多症患者生存质量蓝皮书”调研项目。本调研通过组织邀请血小板增多症患者（N=904），国内知名的血液科医生（N=118），从血小板增多疾病领域诊断和治疗、患者的生存现状和生活质量及患者管理等多方面进行深入调查分析，以获得全面和客观的研究结果。根据调研结果，成功编纂出本项目的主要成果《2023中国血小板增多症蓝皮书》。

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